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“神药”已来,何惧慢粒!

[日期:2018-07-10 13:55:35]来源:  作者:

近日,电影《我不是药神》正在热映,影片根据真实故事改编,围绕着一群慢性粒细胞白血病(简称慢粒)患者寻求低价仿制救命药而展开,从而引发了社会对慢粒这一罕见病的关注。而回到疾病本身,随着治疗药物与手段的进步,慢粒已经不是从前的不治之症,也可像常见的高血压、糖尿病一样,成为可控的慢性病。

发病率逐年升高

慢性粒细胞白血病是骨髓造血干细胞克隆性增值形成的恶性肿瘤,占成人白血病的15%,其中位发病年龄为45-50岁。随着生活方式的改变、环境污染的加重以及饮食结构的调整,慢性粒细胞白血病患者发病也在逐年升高,已经逐渐成为严重威胁我国人民身体健康的一类主要肿瘤,且发病率年轻化和城市化趋势日益加重。

多数发病很隐匿

大部分慢性粒细胞白血病患者就诊时无明显症状,或仅有乏力、低热、盗汗等非特异性的症状,因体检时发现白细胞升高或者脾脏增大而就诊。典型的临床表现,骨髓穿刺染色体检查发现Ph染色体和/或检出BCR/ABL融合基因即可确诊慢粒。同时慢粒不遗传,不传染。

尽快治疗很重要

慢粒分为慢性期、加速期和急变期。幸运的是,大多数患者确诊时处于慢性期。多项研究均证实,早期用药效果最好,如果进入加速/急变期,不仅治疗难度加大,用药也很难取得满意的效果。

TKI治疗很有效

目前国内采用最广泛的一线治疗方案,就是口服酪氨酸激酶抑制剂(TKI),其一代药物就是影片中提及的救命药伊马替尼,二代药物有尼洛替尼、达沙替尼。目前应用TKI治疗的患者,90%可长期存活,并且其服用方便,副作用较小,一般不影响患者的正常工作及生活。相关临床数据证实,长期服药患者中约一半能够达到深度缓解的疗效,故尽早、按量、长期规律的服药是慢粒患者长期生存的基础。而少数因各种原因无法使用TKI治疗的患者可考虑干扰素、造血干细胞移植、化疗等其他治疗方案。随着医疗技术的创新发展,通过科学正规的治疗,患者的总生存率大大提升。

定期检测很关键

只要患者开始服用TKI药物就需要进行疗效监测,即定期(特别是3、6、12、18个月这四个时间点)到医院进行血象、骨髓象、染色体、BCR/ABL基因定量等相关检查,其中基因检测已成为慢粒最敏感、最严格的检测方法,通过该检测可评估病情、判定疗效及预后,一旦发现疗效不佳,出现耐药等情况时可及时调整治疗策略,从而实施有效管理。然而,令人遗憾的是近八成患者并没有坚持规范检测,依从性差,从而导致疗效欠佳。

伊马替尼治疗能否用用停停?能否减少剂量?

治疗不规范,尤其是用用停停,会很容易诱发疾病对伊马替尼耐药。只有发生严重的白细胞减少,血小板减少,才能在医生的指导下,停药观察,也必须听从医生的指导,避免疾病进展。擅自减少剂量,也同样容易引起耐药。

伊马替尼治疗后,医生说我的病缓解了,能否停止用药?

目前,使用伊马替尼获得疾病缓解后,能否停药,医学界尚未定论。所以,除非不得不停药,一般不推荐停药,也就是说可能需要终生服药。

患了慢性粒细胞白血病,还能怀孕或者生育吗?

生育年龄患者,在使用伊马替尼治疗,取得完全分子生物学缓解后,可以在医生指导下,怀孕或生育,但务必谨慎。首先,要选择适当的停药时机,停药时机必须为取得完全分子生物学缓解,也就是应用现代技术,无法检测到BCR/ABL而且持续至少2年。其次,需要选择受孕时间,由于停药后约50%患者可能在半年内复发,需要恢复伊马替尼治疗,所以受孕时间为伊马替尼停药半年后。

总之,只要坚持正规治疗,定期随访,绝大多数慢粒患者就可以长期生存,重新回归正常生活。(许力、夏鹏程)

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